► "Un Potenciador del CFTR en pacientes con Fibrosis Quística y la mutación G551D" B. Ramsey y colaboradores. NEJM noviembre 2011. Estudio randomizado, doble ciego, controlado con placebo, en el que se demuestra mejoría funcional, disminución de las exacerbaciones y de los síntomas, ganancia de peso y concentración de cloruros en el sudor, en los afectados con dicha mutación.
► "Lumacaftor-Ivacaftor en pacientes con FQ, homocigóticos para Phe508del" C. Wainwright, S Elborn, B. Ramsey y colaboradores NEJM 2015 Estudio fase 3, randomizado, doble ciego, controlado con placebo, en 1108 pacientes mayores de 12 años, en los que se demostró mejoría funcional de 2,6 a 4% y disminución del 30 al 39% de la tasa de exacerbaciones.
